中國式的精準醫療計劃正在醞釀,并有望進入國家“十三五”重大科技專項。
4月21日,“2015清華大學精準醫學論壇”在清華大學主樓舉辦,來自國家衛計委、北京市衛計委、北京市醫管局、清華大學、中國醫學科學院的主管領導及院士,以及北京清華長庚醫院、浙江大學附屬第一醫院、蘭州大學第二醫院院長出席了此次論壇。
從論壇參與者的所在單位及身份可以觀察到中國精準醫學的政策風向,在開幕式發言時,清華大學副校長薛其坤院士透露:“國家正在研究制定重大科技專項,以推動精準醫學的發展。”
國家衛計委科技教育司司長秦懷金的表述則更加明確,“目前,國家衛計委和科技部正在準備精準醫學計劃工作,待到完善后會上報國務院,并有望把其列入國家"十三五"科技發展的重大專項。”
對于精準醫學的定義,目前還沒有統一的說法,不過,這并不影響其成為2015年世界各國醫學界的最熱關鍵詞,而中國啟動精準醫學計劃主要緣于兩個重要事件。
第一個是那個眾所周知的奧巴馬發言。2015年1月20日,美國總統奧巴馬在國情咨文中宣布“精確醫學計劃”,計劃2016財年投入2.15億美元,以個性化治療引領醫學新時代。
第二個是中國領導層的重視。消息傳到中國后,據多位人士透露,美國的舉動得到了中國高層領導的關注,并做了重要批示。
隨即,精準醫療一詞在中國主管部門、醫學界、科技界甚至普通醫務工作者中引起了極大反響,各種形式的論壇、會議密集召開,其中最具里程碑意義的是科技部舉辦了首屆“國家精準醫療戰略專家會議”,一個19人的專家委員會在這次會議上火速成立,并計劃在2030年前投入600億元。國家衛計委也于近期公布了首批腫瘤基因測序臨床應用試點單位名單。
“2015清華大學精準醫學論壇”正是在這樣的大背景下拉開帷幕。
參會專家普遍認為,中國的精準醫學不應與美國雷同,并已初具規模和基礎,但同時也在學科交叉、數據共享和監管層面存在瓶頸。
中美版本之別
在中國醫學科學院院長曹雪濤看來,精準醫學起始于11年前。
2004年,新英格蘭雜志發表了一篇精準醫學的標志性論文,這篇文章描述了一個癌癥患者的治療過程:用基因測序的方法找到患者基因突變的靶標,再輔以有針對性的化療藥物治療小細胞肺癌,即所謂的“精確打擊”,以代替腫瘤治療中的放療、化療、手術等地毯式轟炸手段,不僅可以提高治療效率,還能降低患者痛苦程度和經濟負擔。
普遍的觀點認為,歐美國家的精準醫療大多圍繞最難治愈的腫瘤、白血病基因測序和治療開展,著名醫學期刊《柳葉刀》曾刊文指出,50年抗癌之戰收獲不大,胰腺癌五年生存率只有4%,而抗癌藥物支出每年增長15%。
事實上,美國版“精準醫學”中的關鍵詞為基因測序、腫瘤、個性化,奧巴馬曾這樣解釋,“把按基因匹配癌癥療法變得像輸血匹配血型那樣標準化,把找出正確的用藥劑量變得像測量體溫那樣簡單,總之,每次都給恰當的人在恰當的時間使用恰當的療法。”
但從“2015清華大學精準醫學論壇”上,21媒體記者發現,中國科學家眼中的精準醫療與美國存在較大差異。
在“會議指南”材料的第一頁上體現了“清華系”的定義:“精準醫學是集合現代科技手段與傳統醫學方法,科學認知人體機能和疾病本質,以最有效、最安全、最經濟的醫療服務獲取個體和社會健康效益最大化的新型醫學范疇。”
從中可以看出,美國強調的基因組、蛋白質組學等大多存在于分子層面,并以癌癥等重大疾病為主要攻克對象;相比之下,“清華系”的定義更加寬泛,現代科技中不局限于分子層面,且加入了其他科技以及傳統醫學,并把有效與安全、經濟,個體和社會效益放在同等重要的地位。
“我們現在雖然還不清楚美國要怎么做,但中國要有自信,不能盲目地跟風。”中國工程院院士、清華長庚醫院CSO程京強調。實際上,所有參會的發言人都認為,我國應發展具有中國特色、符合中國國情的精準醫學。
這個“國情”包括發病病種的巨大差異。程京舉例,美國很少發生結核病、美國沒有濫用抗生素、美國也不是肝病高發區,但中國卻是上述三個病種的發病大國,如擁有1.2億的乙肝患者和病毒攜帶者。
即使在腫瘤領域,中美之間也存在癌種差異,中國醫學科學院副院長詹啟敏在發言中提到,我國的癌癥發病具有中國特色,西方國家的高發癌癥是胃癌、前列腺癌、乳腺癌等,但我國除了肺癌以外,主要癌種為消化道、肝癌、胃癌、食管癌、結石腸癌等。
“其中,有四種腫瘤的死亡率位于世界第一位,肺癌占世界的32%、胃癌47%,肝癌和食管癌超過50%。”詹啟敏補充。
而在兩位一線的院長看來,在中國的精準醫學中,外科手術應占有重要地位。北京清華長庚醫院執行院長董家鴻表示,精準外科是一種基于高度確定性的外科實踐,它以病灶清除、臟器保護和損傷控制三個要素的精確平衡,實現外科治療的安全、高效和微創的多目標優化,最后達到病患康復最大化的目標。
浙江大學第一附屬醫院院長鄭樹森提到,該院于2008年推出的肝臟移植“杭州標準”受到國際認可,與之相關的手術應納入精準醫學范疇。
中國式精準醫療已初具規模
自從美國宣布精準醫學計劃以來,中國突然加大了對精準醫學的支持力度,在短短兩個月內接連發生里程碑式舉措。
科技部召開“國家精準醫療戰略專家會議”,組建19人專家委員會,并計劃在2030年前投入600億元;國家衛計委首次公布“腫瘤高通量基因測序臨床應用試點單位名單”,20家左右醫療機構入選,其速度超過醫學界和資本界的預期。
兩個重要舉措雖然在美國之后,但與會專家認為,近年來中國在精準醫學領域并非從零開始,而是早已有所斬獲,具有一定基礎。
以高發病的診斷為例,程京說,結核病菌快速診斷、結核耐藥、乙肝耐藥檢測、宮頸癌診斷、不明原因發熱、腹瀉以及細菌耐性診斷方面已經走在了世界的前列。
曹雪濤認為,中國在應對傳染病方面令國際刮目相看,“以H7N9為例,從病原體的鑒別和診斷、測序能力,一直到臨床救治水平中國表現優異,WHO(世界衛生組織)主席專門表揚了中國有效應對H7N9。”
針對癌癥早期診斷,清華大學物理系教授薛平在“實時三維細胞分辨的光學CT影像”的發言中將CT技術比喻為“光學活檢”,“相當于把顯微鏡直接放到人體內,目前最高分辨率的CT達到微米,這恰好是細胞的尺寸,并且可呈現出三維立體的影像。清華大學的這個技術在國際上引起了重視。”
在外科手術領域,中國的肝臟移植位列世界第二位,據悉,浙江大學附屬系醫院累計完成肝移植1706例。
浙江大學附屬第一醫院院長鄭樹森稱,肝移植過程中的膽道重建、血管重建等技術是中國式精準醫療的典范。
“2015清華大學精準醫學論壇”雖然沒有邀請基因測序類企業,但中國的基因測序產業在近年呈現爆發式增長,已經形成了華大基因、達安基因、博奧生物、貝瑞和康、安諾優達、普世華康等一大批基因測序公司,這些公司在無創產前、癌癥基因測序、腫瘤早期診斷、胚胎植入前篩查、罕見病篩查甚至微生物測序領域取得了一系列成果。
此外,“與精準醫療密切相關的生物大數據、再生醫學、免疫治療、移動醫療等產業也陸續成型,為中國的精準醫療奠定了基礎。” 中科院生物技術專家委員會主任委員楊勝利在“基于大數據的精準醫學”的發言中表示。
發展瓶頸猶存
兩個支持精準醫學的項目正在落地。
董家鴻透露,正在籌建清華大學精準醫學研究院,將成為面向全校和校外的開放性研究平臺,重點建設四大中心,即重大疾病協同創新研究中心,包括肝膽胰、神經疾病、心血管、腫瘤中心;臨床與流行病學研究中心;臨床轉化平臺;以及健康科技孵化器。
另一個落地項目是中國醫學科學院系統研究所,“中國醫學科學院在蘇州投資3億元,占地72畝,建設中國醫學科學院系統研究所,預計2015年底可以建成,研究所瞄準系統醫學研究的關鍵問題,將來為精準醫學做探索。”
不過,中國特色的精準醫學也將面臨中國式的瓶頸。
“精準醫學是醫學與生物大數據和信息科學的交叉學科,清華大學理工科學與醫學、生命科學合作研究與交叉優勢還沒有完全體現出來。” 清華大學副校長薛其坤表示。
數據的共享也是發言人屢次提及的困難。中國醫學科學院副院長詹啟敏院士說:“數據共享、生物樣本共享是精準醫學發展的瓶頸。”
而最為令業界擔心的瓶頸是監管以及與之相關的法律法規。
“在新型治療、診斷技術的應用和產業化中,我國的法律法規沒有跟上,法律法規應該是動力而不能成為瓶頸。”詹啟敏強調。